Gentherapie nimmt Grünem Star den Schrecken

Klassische Behandlung des Grünen Stars mit Augentropfen (Foto: tcd.ie)

Dublin (pte002/17.09.2024/06:05) - Forscher des Trinity College Dublin ( https://www.tcd.ie/ ) haben eine vielversprechende Gentherapie zur Behandlung des Glaukoms entwickelt. Die auch als Grüner Star bekannte Augenerkrankung kann zum vollständigen Verlust des Sehvermögens führen und betrifft derzeit weltweit etwa 80 Mio. Menschen.

Die neue Therapie schützt die für das Sehen wichtigen "retinalen Ganglienzellen" (RGCs). In einem Tiermodell hat sich deren Funktion deutlich verbessert. In menschlichen Netzhautzellen erhöhte die Verabreichung der Gentherapie den Sauerstoffverbrauch und die Energieproduktion, was auf eine verbesserte Zellleistung hindeutet.

Therapien enttäuschend

"Es handelt sich um eine multifaktorielle Erkrankung mit vielen verschiedenen Risikofaktoren, was die Behandlung zusätzlich erschwert. Die derzeitigen Glaukombehandlungen konzentrieren sich auf die Verwendung von Augentropfen, die den Innendruck abbauen, OPs oder Lasertherapien. Die Ergebnisse sind jedoch unterschiedlich, da einige Patienten nicht darauf ansprechen und/oder unter schweren Nebenwirkungen leiden", sagt Forscherin Sophia Millington-Ward.

Bei der neuen Gentherapie aus Dublin wird ein zugelassenes Virus verwendet, um das Gen eNdi1 zu übertragen, das vom Trinity-Team entwickelt wurde. Die Wissenschaftler entwickelten die Therapie mit dem Ziel, die sogenannte mitochondriale Aktivität zu steigern - Mitochondrien sind "zelluläre Energieerzeuger" - und schädliche reaktive Sauerstoffspezies zu reduzieren.

Jetzt klinische Studien

"Die Entwicklung breit anwendbarer Gentherapien für eine große Anzahl von Patienten ist besonders wichtig, da mit jeder Therapie hohe Entwicklungskosten verbunden sind", sagt Jane Farrar, Forschungsprofessorin an der Trinity's School of Genetics and Microbiology. "Hier haben wir gezeigt, dass diese Therapie ein echtes Potenzial zur Steigerung der Mitochondrienfunktion bei Glaukom hat."

Die Übertragung der Forschungsergebnisse auf die klinische Praxis und auf Patienten sei der nächste Schwerpunkt, erfordere jedoch noch viele zusätzliche Schritte. Auf der Grundlage dieser und anderer grundlegender Erfolge gründete das Trinity-Team kürzlich Vzarii Therapeutics ( https://vzariitherapeutics.com/ ), um die Entwicklung von Gentherapien für Augen- und andere Krankheiten auch in Hinblick auf klinische Studien am Menschen voranzutreiben.

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