RNA-Methylierung gegen SMA und Autismus

Biologischer Mechanismus entdeckt - US-Forscher wollen Defekte bei Mitochondrien beheben

Mikroskop: weiterer Durchbruch bei neurologischen Erkrankungen (Foto: pixabay.de/Konstantin Kolosov)

Chicago (pte013/05.04.2024/10:30) - Das Labor von Yongchao C. Ma hat am Stanley Manne Children's Research Institute at Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago ( https://research.luriechildrens.org ) einen grundlegenden biologischen Mechanismus entdeckt, der zu neuen Therapien bei neurologischen Erkrankungen wie der spinalen Muskelatrophie (SMA) und Autismus sowie verschiedenen Krebsarten führen könnte. Konkret reguliert hierbei die chemische Modifikation von RNA, die so genannte RNA-Methylierung, die Funktion der Mitochondrien.

Auch Krebs im Fokus

Am besten bekannt sind die Mitochondrien für die Erzeugung von Energie in den Zellen. Sie haben jedoch laut Ma viele weitere Aufgaben. Die Mitochondrien dienen auch als ein Zentrum für die Übertragung von Signalen, das umfangreiche biologische Vorgänge in der Zelle reguliert. Das Labor hatte bereits eine mitochondriale Dysfunktion mit dem Entstehen von SMA und Autismus in Verbindung gebracht. Andere Labore wiesen auf einen Zusammenhang mit der Pathogenese bei Krebs hin.

Ma zufolge stellen die neuen Forschungsergebnisse einen entscheidenden Zusammenhang zwischen der RNA-Methylierung, den Mitochondrien und Krankheiten her, die mit einer mitochondrialen Dysfunktion in Beziehung stehen. "Das bedeutet, dass wir jetzt über das Potenzial verfügen, neue Behandlungsmöglichkeiten für viele verschiedene Krankheiten zu entwickeln. Grundlegend dafür ist die Erkenntnis, dass die RNA-Methylierung die Funktion der Mitochondrien mittels der Kontrolle der Produktion von Schlüsselenzymen kontrolliert, die Bestandteile von Mitochondrien sind."

Schlüssel Stammzellen

Die Forscher haben bei einem neuronalen Stammzellen- und einem Mausmodell nachgewiesen, dass ein Verlust der RNA-Methylierung die Funktion der Mitochondrien bei Stammzellen und Neuronen deutlich verändert. Laut Ma könnte eine solche Modifikation der RNA-Methylierung künftig möglich werden und darauf abzielen, den Defekt der Mitochondrien zu beheben. Zusätzlich hofft der Experte, dass die laufende Forschung zur RNA-Methylierung im Nervensystem auch neue Erkenntnisse zur Entwicklung des Gehirns und von neurologischen Erkrankungen erbringt. Details sind in "Human Molecular Genetics" nachzulesen.

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