Morbus Pompe: Neues Medikament wirksam

Einer von 40.000 US-Bürgern betroffen - Enzymersatztherapie bei rarer Muskelkrankheit effektiv

Morbus Pompe: Muskeln verändern sich bei der Erkrankung (Foto: uc.edu)

Cincinnati (pte018/16.04.2021/10:30) - Forscher der University of Cincinnati http://uc.edu haben eine wirksamere Behandlung für Morbus Pompe gefunden. Bei dieser genetischen Erkrankung kann der Körper ein Protein nicht bilden, das mit Glycogen einen komplexen Zucker für die Gewinnung von Energie abbaut. Zu viel Glycogen sammelt sich in der Folge an und schädigt Muskeln und Organe. Die Krankheit führt zu Muskelschwäche, Problemen beim Atmen und kann Herz und Muskeln beeinträchtigen.

Neuer Standard möglich

Der jetzt gefundene Behandlungsansatz könnte laut den Forschern der neue Standard in der Pflege werden. Für die klinische Studie wurde ein neues Medikament oder eine Enzymersatztherapie (Alglucosidase-alfa) getestet, um herauszufinden, ob sie bei Patienten mit spät einsetzendem Morbus Pompe wirksamer und sicherer ist als die derzeit zugelassene Behandlung. Bei dieser Behandlung hat es sich ebenfalls um eine Enzymersatztherapie gehandelt.

"Es zeigte sich, dass sie sicherer und wirksamer ist als die derzeit von der Food and Drug Administration (FDA) genehmigte Behandlung. Dieses neue Enzym wird wahrscheinlich der neue Standard für die Pflege werden. Es wurde bereits bei der FDA um Genehmigung angesucht. Das ist für die Patienten mit dieser seltenen Krankheit ein so großer Schritt, wie es t-PA bei Schlaganfällen war", betont Forschungsleiter Hani Kushlaf.

Lebensqualität verbessert

Die Studie wurde doppelt verblindet durchgeführt. Das bedeutet, weder die Teilnehmer noch die Wissenschaftler wussten, welche Behandlung über eine Infusion verabreicht wurde. Bei 51 Patienten, die die neue Behandlung erhielten, konnten die Forscher eine Verbesserung der respiratorischen Muskelfunktion, Ausdauer und Muskelstärke feststellen

Diese Wirkung trat im Vergleich mit Patienten, die die derzeitige Standardbehandlung erhalten hatten, gemeinsam mit einer erhöhten allgemeinen Lebensqualität auf. Kushlaf präsentiert die Forschungsergebnisse bei der Tagung "American Academy of Neurology 73rd Annual Meeting".

Laut Kushlaf ist von Morbus Pompe in den USA rund eine von 40.000 Personen betroffen. Kinder können erkranken. Die Krankheit kann aber auch erst später im Leben auftreten. Wird nicht behandelt, kann ein fortschreitender Verlust der Funktion der Muskeln in Gliedmaßen und Atmung einen Rollstuhl und Unterstützung beim Atmen notwendig machen.

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